Rassegna stampa

Lotta alla Sma (atrofia muscolare spinale): dagli Usa ok al primo farmaco per trattare la malattia

La Food and drug administration statunitense ha approvato il primo farmaco per trattare, sia negli adulti che nei bambini, la sma (atrofia muscolare spinale), rara malattia genetica che limita o impedisce il movimento e indebolisce i muscoli. Il medicinale, a base di nusinersen, viene iniettato nel fluido che circonda il midollo spinale. ”C’è un grande bisogno di una terapia per la sma, la più comune causa genetica di morte infantile, e che può colpire le persone in ogni stadio della vita”, commenta Billy Dunn, del centro di valutazione dei farmaci dell’Fda. L’efficacia del farmaco è stata testata in uno studio clinico su 121 pazienti a cui la malattia era stata diagnosticata prima dei 6 mesi di vita, e che avevano meno di 7 mesi al momento della prima dose. Ad alcuni il medicinale e’ stato somministrato veramente, ad altri con una finta iniezione. 

Dopo di che sono stati valutati i miglioramenti nel controllo della testa, nel sedersi, nel rotolarsi, nel calciare in posizione supina, nel camminare e alzarsi in piedi. Dei 121 partecipanti allo studio, 82 sono stati valutati nei loro progressi anche durante la sperimentazione, e si e’ visto che il 40% di quelli trattati con il farmaco avevano avuto miglioramenti, mentre gli altri a cui non era stato dato non ne hanno avuto alcuno. Gli effetti collaterali più frequenti sono state infezioni respiratorie e costipazione.

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